Le prix Nobel de médecine a été décerné aux Professeurs Victor Ambros et Gary Ruvkun pour leur découverte des microARN, des éléments longtemps inconnus et qui contribuent à déterminer la traduction des ARN messager et le fonctionnement des cellules.

Les Professeurs Victor Ambros et Gary Ruvkun ont reçu le prix Nobel de médecine pour la découverte des microARN, une petite classe de minuscules molécules d'ARN qui joue un rôle crucial dans la détermination du mode de fonctionnement des organismes comme de leurs dysfonctionnements.

En travaillant sur de curieux vers ronds transparents de la taille d'un millimètre de l'espèce Caenorhabditis elegans, les deux lauréats ont découvert un nouveau principe de régulation des gènes qui est crucial pour le développement et la santé des organismes multicellulaires, y compris les êtres humains, ont déclaré les responsables du prix Nobel. Un nouvel élément de compréhension des maladies an l’absence d’anomalie sur le gène lui-même.

Une nouvelle molécule régulatrice

La molécule d'ARN, ou acide ribonucléique, est souvent expliquée aux étudiants en biologie comme un simple transporteur des instructions de l'ADN, du noyau vers le cytoplasme et les rribosomes des cellules. C’est en effet, la traduction de l’ARM messager par les ribosomes qui permet qui permet la formation de protéines correspondant au gène. Les découvertes des Professeurs Ambros et Ruvkun suggèrent que ce processus, si fondamental qu'il est souvent qualifié de « dogme central de la biologie moléculaire », pourrait être plus complexe qu’il n’y paraît.

Comme son nom le suggère, le microARN est beaucoup plus court que son homologue ARN messager. Alors qu’un ARN messager typique peut avoir des centaines ou des milliers d'éléments constitutifs de base, le microARN n'en a que quelques dizaines. Ce que les deux lauréats du prix Nobel ont finalement démontré, c'est que les microARN agissent comme des « contrôleurs » du processus de traduction de l’ARN en protéines, en indiquant à l'ARN plus grand quand il doit ralentir ou s'arrêter.

De nouvelles perspectives de traitement pour le cancer et certaines maladies congénitales

Cette régulation par le microARN est importante, car une protéine produite en trop grande ou en trop petite quantités peut entraîner des maladies telles que le cancer ou certaines maladies congénitales. Des mutations dans les gènes qui donnent les instructions pour les microARN ont ainsi été liées à une surdité congénitale, ainsi qu'à des troubles oculaires et squelettiques, ont indiqué les responsables du prix Nobel. Les deux chercheurs n’ont pu démontrer l’importance de leur découverte que des années plus tard, lorsque le Dr Ruvkun a découvert que le gène responsable du microARN chez ses vers était présent dans d’autres espèces et en parcticulier dans le génome humain.

« Cela a ouvert la voie à une toute nouvelle compréhension de la façon dont les maladies se produisent, ce qui signifie que nous avons de nouvelles possibilités pour les inverser », a déclaré Jon Lorsch, directeur de National Institute of General Medical Sciences et directeur d'un institut aux National Institutes of Health, dans une interview avec le New York Times. Des traitements basés sur les microARN font l'objet d'essais cliniques pour les maladies cardiaques, le cancer et les maladies neurodégénératives.