Des neurones neufs contre Parkinson : l'espoir d'un traitement ?

Des chercheurs ont réussi à greffer avec succès des neurones producteurs de dopamine à des malades de Parkinson, qui ont montré une nette amélioration de leurs symptômes, ouvrant ainsi de nouvelles pistes thérapeutiques.

Deux essais cliniques indépendants, publiés cette semaine dans la revue Nature, viennent renforcer l’espoir autour des thérapies cellulaires pour la maladie de Parkinson. Ils confirment la sécurité de l’utilisation de cellules souches pour remplacer les neurones dopaminergiques déficients, sans provoquer d’effets secondaires graves. Toutefois, l’efficacité cliniquement significative reste à démontrer.

Des alternatives aux traitements classiques

La maladie de Parkinson, neurodégénérative, est marquée par la perte progressive des neurones producteurs de dopamine. Si les traitements actuels, comme la levodopa, soulagent les symptômes, leur efficacité diminue avec le temps et s’accompagne d’effets secondaires, dont des mouvements involontaires (dyskinésies). Les chercheurs explorent donc la piste des thérapies cellulaires, consistant à transplanter des précurseurs de neurones dopaminergiques dans le cerveau.

Au Japon, une équipe de chercheurs de l’Université de Kyoto a mené un essai de phase I/II sur sept patients, âgés de 50 à 69 ans, réfractaires aux traitements classiques. Chacun a reçu une greffe de cellules issues de cellules souches pluripotentes induites (iPS), injectées des deux côtés du cerveau. Aucun effet indésirable grave ni tumeur n’a été observé durant les 24 mois de suivi, selon un communiqué. Les cellules greffées ont bien produit de la dopamine, et une amélioration des symptômes moteurs a été notée chez plusieurs patients, notamment en l’absence de médicaments.

Au cours d’une autre étude menée aux États-Unis, des scientifiques ont également testé un autre produit issu de cellules souches embryonnaires humaines, appelé bemdaneprocel. Douze patients de 50 à 78 ans ont reçu cette greffe dans le putamen, une région clé du cerveau, avec deux dosages différents. Aucun effet secondaire grave n’a été détecté au bout de 18 mois, et une amélioration motrice, variable selon les patients, a également été rapportée.

Une étape cruciale vers une thérapie ciblée

Malgré quelques limites, dont la taille réduite des cohortes et le caractère non aveugle des essais, les deux études ouvrent la voie à de futures recherches plus larges. Comme le soulignent les scientifiques dans un article associé : "Le fait que deux essais indépendants aient montré la sécurité, et suggéré une possible efficacité, constitue une étape importante vers l’établissement de cette thérapie cellulaire pour Parkinson dans la société."