Neurologie
Maladie de Charcot : la HAS s’explique sur le refus d’accès précoce d'un traitement
Le tofersen (Qalsody®) est un traitement contre les formes de la maladie de Charcot liées à une mutation dans le gène SOD1. En cours d’évaluation par la Haute autorité de santé, celle-ci a refusé de valider son accès précoce pour les patients concernés en raisons d'un dossier clinique peut convaincant à ce stade.
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