L’ide-cel est un traitement par CAR-T cells anti-BCMA efficace dans le myélome multiple (MM), mais une proportion de patient est réfractaire au traitement. Une maladie extramédullaire, un traitement préalable par anti-BCMA, une ferritine élevée lors de la lymphodéplétion, une leucémie à plasmocytes ou la présence d’une translocation (4;14) sont associées à une survie sans progression (SSP) plus courte.

L’idécabtagène vicleucel (ide-cel) est une thérapie par cellules T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T cells) ciblant l'antigène de maturation des cellules B (BCMA), utilisée dans le traitement du myélome multiple en rechute ou réfractaire, après 3 lignes de traitement. Bien que les taux de réponse et les résultats de survie soit prometteurs, une proportion de patients ne répond pas ou rechute rapidement après ce traitement.

Dans cette étude, les auteurs ont évalué les facteurs associés à une progression précoce (progression ou décès dûs au myélome ≤3 mois après l'infusion des CAR T cells) chez les patients traités par ide-cel dans 11 centres aux États-Unis.

Une maladie extramédullaire, une leucémie à plasmocytes, un traitement par anti-BCMA, une ferritine élevée, une t(4;14) sont associés à des rechutes précoces

Parmi les 211 patients ayant reçu l'ide-cel, 43 patients (20%) ont eu une progression précoce. Les patients avec une maladie extramédullaire, un traitement préalable par anti-BCMA, une ferritine élevée lors de la lymphodéplétion, une thérapie de bridge avant CAR-T cells, une leucémie à plasmocytes ou une translocation (4;14) étaient plus susceptibles de progresser ≤3 mois après l'infusion (P<0,05). A noter que dans cette étude, l'origine ethnique hispanique était également un facteur de mauvais pronostic.

Parmi ces facteurs de risque de progression précoce identifiés en analyse univariée, les antécédents de maladie extramédullaire, le traitement par anti-BCMA, la ferritine élevée, la leucémie à plasmocytes et la t(4;14) étaient associés à une survie sans progression (SSP) plus courte en l'analyse multivariée.

Un impact significatif et cumulatif sur la survie sans progression

La présence de trois ou plus de ces facteurs avait un impact négatif significatif sur la SSP (P<0,001) :  SSP médiane = 3,2 mois si ≥3 facteurs de risque, vs. 14,1 mois en l’absence de ces facteurs.

Cette étude aide à identifier les patients à haut risque de progression précoce après une thérapie par CAR-T cells qui pourraient bénéficier d'interventions spécifiques avant et après la thérapie par CAR-T cells pour améliorer les résultats.