Mucoviscidose : utilisation de cellules nasales en culture pour prédire une réponse thérapeutique.

La mise en culture de cellules épithéliales nasales peut permettre de prédire l’efficacité du traitement chez les patients atteints de mucoviscidose, ce qui constitue une avancée révolutionnaire dans la prise en charge, non invasive de surcroit,  de ces patients. D’après un entretien avec Virginie ESCABASSE.

Une étude, dont les résultats sont parus en novembre 2022, dans l’ERJ Open Research, a fait le point sur l’utilisation de la mais en culture de cellules nasales par brossage comme modèle de l’épithélium des voies respiratoires reflétant la physiopathologie de la mucoviscidose. Les auteurs sont partis du postulat que cette technique non invasive pourrait servir de cadre pour le développement thérapeutique et une médecine de précision.  Pour cela, ils ont échantillonné les cellules nasales de 26 patients atteints de mucoviscidose, 14 sujets sains et 16 parents porteurs de la mutation unique du groupe de la mucoviscidose. Ils ont ensuite bénéficié de plusieurs tests qui ont montré une forte relation entre les facteurs affectant la concentration de mucine et la réponse à un traitement hydratant.

Un très bon outil pour présager de l’efficacité du traitement

Le professeur Virginie ESCABASSE, chirurgien ORL, spécialisée dans la rhinologie de l’enfant et de l’adulte, au Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil, explique que la mise en culture des cellules épithéliales nasales  est un examen non invasif qui permet de prédire l’efficacité des correcteurs de CFTR. En effet, la culture primaire de cellules épithéliales nasales reproduit le mem schéma que l’épithélium bronchique, surtout dans les premières semaines de culture. Elle insiste  sur l’intérêt de cette méthode car il est possible de récupérer jusqu’à un million de cellules sans avoir besoin d’amplifier le système. Elle souligne que les correcteurs du CFTR ont changé la donne et anticiper leur efficacité avant de les donner aux patients est révolutionnaire car on peut alors annoncer au patient qu’il peut bénéficier d’un traitement efficace avant même de savoir ce qu’il va se passer. Virginie ESCABASSE rappelle qu’elle est à l’origine de la mise au point de cette technique par brossage nasal et qu’elle a déjà réalisé un « case report », en 2019,  qui décrivait le cas d’un jeune homme porteur d’une unique mutation chez qui on a pu prédire la dégradation pulmonaire. De plus, elle précise que l’on peut utiliser cette techniques pour les essais de phase 3 des correcteurs du CFTR grâce à cet aspect prédictif qui permet d’espérer que l’on puisse les rendre encore plus correcteurs.

Une vraie révolution thérapeutique avec une méthode non invasive

Virginie ESCABSSE félicite ce travail qui représente la médecine de demain et qui, pour elle, constitue une vraie révolution. En effet, l’utilisation en trithérapie des correcteurs du CFTR a montré que les polypose sinusiennes disparaissent  et que le drainage des voies respiratoires se rétablit. Elle rappelle le cas d’un patient greffé pulmonaire et opéré six fois, mais dont la mutation répondait à la trithérapie, qui n’a plus de symptômes. Elle souligne des patients sont sortis de leur lit de greffe sans greffe ! L’intérêt de prédire l’efficacité due la trithérapie par le brossage des cellules épithéliales nasales est donc fondamental car ce traitement, simple d’utilisation puisque dispensé sous forme de comprimés, a une indiscutable efficacité sur la polypose sindienne, y compris la mucocèle, et sur la toux, la purge bronchique étant nettement favorisée avec ce traitement.

En conclusion, la mise en culture de cellules épithéliales nasales permet de prédire l’efficacité du traitement par trithérapie à la fois chez l’ enfant, l’ adultes et  les patients greffés pulmonaires. Il s’agit d’une révolution thérapeutique qui ouvre une large voie à la prise en charge de la mucoviscidose.