Futur centre européen de développement
Téléthon : de l'association à la production de thérapies
Le Téléthon a créé ses propres laboratoires rassemblés au sein de l’Institut des Biothérapies des maladies rares. Sa mission, accélérer la mise à disposition des traitements innovants.
- Illustration du Généthon, premier et unique établissement pharmaceutique privé à but non lucratif, WITT/SIPA
Avec près de 30 heures de direct sur francetélévisions et un dispositif numérique renforcé, le Téléthon 2015 sera l’un des plus grands événements audiovisuels de solidarité au monde. Entre le vendredi 4 et le samedi 5 décembre, l'Association Française contre les Myopathies (AFM), qui finance des projets de recherche sur les maladies génétiques neuromusculaires (myopathies, myotonie de Steinert, etc.), fera encore appel à la générosité des Français. En 2014 par exemple, elle a permis de récolter près de 93 millions d’euros de dons, un record ! Et depuis 1987, date du 1er Téléthon, elle a aussi permis à ces militants d'acquérir un nouveau statut.
Construire ses propres laboratoires
Contactée par Pourquoidocteur, Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM, explique que grâce à l'argent récolté, ces familles d'enfants malades ont pu s'organiser de A à Z. « Nous avons construit nos laboratoires, recruter nos propres équipes de recherche, créer la plateforme "maladies rares" à l'hôpital Broussais (XIVe), etc. En parallèle de ses actions, l’association a continué à rencontrer les décideurs politiques pour obtenir des financements publics ». Un travail de longue haleine qui a fini par payer, avoue Laurence Tiennot-Herment.
Concrétisation de cette réussite, le Généthon qui a, en 2013, obtenu le statut d’établissement pharmaceutique. Son centre de production, Généthon Bioprod, dispose aujourd'hui de la plus grande capacité de production de médicaments de thérapie génique au monde. Il permet de produire des molécules destinées à des essais chez l’homme.
Un exemple isolé ? Pas vraiment, car en plus de soutenir 230 programmes de recherche, le Téléthon possède plusieurs laboratoires. Ils sont rassemblés au sein de l’Institut des Biothérapies des maladies rares qui regroupe 4 centres de recherche initiés et financés majoritairement par l’Association : Généthon et Atlantic Gene Therapies donc pour la thérapie génique des maladies rares, I-Stem pour la thérapie cellulaire des maladies monogéniques, l’Institut de Myologie pour les maladies du muscle.
Avec un budget annuel de 62,9 millions d’euros (M€) en 2014, financés à hauteur de 37,9 M€ (60 %) par l’AFM-Téléthon, l’Institut des biothérapies est une force de frappe unique au monde, admettent tous les chercheurs.
Médicaments : bientôt une production à échelle industrielle
Malgré ce succès, Généthon-Bioprod arrive aujourd'hui à saturation de sa capacité de production. Mais l’AFM-Téléthon qui sait toujours mobiliser, et accompagnée du fonds d’investissement « SPI – Sociétés de Projets Industriels », il a annoncé le mois dernier son objectif de créer le plus grand centre européen de développement et de production de thérapies géniques et cellulaires (13 000 m2 dès 2019).
Ce projet vise, d’une part, à créer une plateforme de production « de dimension industrielle » et, d’autre part, à mener jusqu’à son terme le développement de thérapies géniques et cellulaires. « Il permettra de démultiplier les efforts de l’AFM-Téléthon pour mettre à disposition des malades des solutions thérapeutiques curatives, en étant capable de les amener jusqu’à la commercialisation », conclut Laurence Tiennot-Herment.
