Avec un recul de 70 mois, une équipe suédoise montre que, sous réserve d’être pratiquée par une équipe entraînée, la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues peut être envisagée dans des formes hautement actives et réfractaires de sclérose en plaques.

La greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues est une procédure de restitution immunitaire qui peut être envisagée dans des formes hautement actives et réfractaires de sclérose en plaques.

En raison de la lourdeur et des risques inhérents à la procédure, notamment sur le plan infectieux, le recours à cette procédure est réservé aux patients en situation d’impasse thérapeutique et après validation par une réunion de concertation pluridisciplinaire nationale.

Un suivi à long terme

Une étude récente¹ s’est intéressée au devenir à long terme de 29 patients greffés entre 2015 et 2018 en Norvège. La durée moyenne de suivi post greffe était de 70 mois. Il s’agissait de patients jeunes (en moyenne 31 ans) et plus de 90% d’entre eux était en échec d’au moins 2 traitements de fond au moment de la procédure. La durée moyenne de la maladie était d’environ 5 ans et demi.

Au moment du dernier suivi, 69% des patients étaient totalement libres d’activité de la maladie. 38% des patients avaient une amélioration confirmée du score EDSS, avec un gain moyen de 1,5 points par rapport à l’évaluation de départ, et 52% des patients avaient un score EDSS stable. Seulement 3 patients ont repris un traitement de fond immunoactif à distance de la procédure.

Enfin 52% des patients déclaraient une activité professionnelle à temps plein à la dernière visite, en comparaison à 3% au moment de la décision de greffe.

Une tolérance correcte

En termes de sécurité d’emploi, les auteurs rapportent des résultats rassurants en ce qui concerne les risques infectieux et les risques d’auto-immunité secondaire. Cinq patients (17%) ont développé une thyroïdopathie auto-immune non sévère. A noter en revanche la survenue chez 62% des patientes de signes d’insuffisance ovarienne.

Au total, la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues, pratiquée par une équipe pluridsciplinaire expérimentée et dans l’indication d’une SEP hautement active, semble être une option thérapeutique hautement efficace et avec un profil bénéfice/risque favorable pour obtenir un contrôle durable sur la maladie. Les données relatives à la fertilité soulèvent la question d’une démarche de préservation avant la procédure. La surveillance doit également être renforcée vis-à-vis des risques de thyroïdopathie auto immune induite, à l’image des données de pharmacovigilance connues pour les traitements médicamenteux de reconstitution immunitaires comme l’alemtuzumab.

Référence :

1. Kvistad CE, Lehmann AK, Kvistad SAS, et al. Autologous hematopoietic stem cell transplantation for multiple sclerosis: Long-term follow-up data from Norway. Mult Scler J. 2024;30:751–754.