SEP progressive : transplantation allogénique de cellules souches neurales ?

Une étude de phase 1 rapporte les résultats prometteurs de la transplantation intraventriculaire de cellules neurales allogéniques

Les greffes de cellules souches constituent depuis plusieurs années un espoir important pour les patients atteints de sclérose en plaques (SEP) notamment par rapport à la neuroprotection ou la remyélinisation.

Il est habituel de distinguer les auto-greffes de moelle osseuse qui ont montré des résultats très probants dans les formes très actives de la maladie mais une absence d’effet dans les SEP non actives des greffes de cellules souches embryonnaires pour lesquelles les résultats sont encore incertains. Il s’agit pour ces dernières d’injection par voie intraveineuse ou intrathécale.

Étude de phase 1

Une équipe Italienne associée à une équipe Suisse rapporte pour la première fois une étude avec des injections intracérébrales de cellules souches neurales.

Cette étude préliminaire et intermédiaire présente l'analyse à 1 an des données de la première cohorte de 15 patients inscrits dans une étude ouverte de phase I. Il s’agit de la première étude chez l'homme, à dose croissante pour déterminer la faisabilité, la sécurité et la tolérabilité de la transplantation de cellules souches/progénitrices neurales humaines allogéniques (hNSC) pour le traitement de la sclérose en plaques (SEP) progressive secondaire.

Les participants ont été traités avec des hNSC administrées par injection intracérébroventriculaire en association avec un régime immunosuppresseur. Aucun décès lié au traitement ni événement indésirable (EI) grave n’a été observé.

Tous les participants ont montré une stabilité des résultats cliniques et de laboratoire, ainsi que de la charge lésionnelle et de l'activité cérébrale (IRM), par rapport à l'entrée dans l'étude. La métabolomique longitudinale et la lipidomique des fluides biologiques ont identifié des réponses dépendantes du temps et de la dose avec des niveaux accrus d'acyl-carnitines et d'acides gras dans le liquide céphalo-rachidien (LCR). L’absence d’EI et la stabilité des résultats fonctionnels et structurels sont rassurants et représentent une étape importante pour la traduction sûre des cellules souches en médecines régénératives.

Conclusion 

Ces résultats sont prometteurs mais restent cependant à confirmer sur un plus grand échantillon notamment en termes d’efficacité car chez des patients en forme secondairement progressive de SEP une stabilité à 1 an et sur l’IRM n’est pas forcément inhabituelle même sans traitement.