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Maladie de Pompe : les promesses de la thérapie génique pour les formes infantiles

Maladie de Pompe : les promesses de la thérapie génique pour les ...

Chez quatre nourrissons atteints d’une forme infantile de la maladie de Pompe, une injection unique d’une thérapie génique (AAV9-GAA) à très forte dose restaure l’activité enzymatique, améliore la fonction cardiaque et les trajectoires neuromotrices sur un an, suggérant une alternative potentiellement durable au traitement substitutif.

Déficit de l’attention avec hyperactivité : le traitement réduit la violence en vie réelle

Déficit de l’attention avec hyperactivité : le traitement réduit ...

Le suivi de 247 420 Suédois souffrant d’un TDAH et traités entre 2006 et 2020 confirme que les psychostimulants réduisent en vie réelle les auto-agressions, les blessures, les accidents et les délits. Néanmoins, l’amplitude de protection semble diminuer au fil des années, à mesure que la prescription s’étend à des patients moins sévères.

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